Μελέτη της ποιότητας ζωής και εφαρμογή θεραπευτικών μεθόδων σε ασθενείς που πάσχουν απο β-θαλασσαιμία στη Δυτική Ελλάδα

Abstract

This study mainly aimed at examining the quality of life of patients with homozygous beta-thalassemia in Western Greece, according to the iron chelation therapy (ICT) regimen they were receiving. Furthermore, among others, the study aimed at recording the sleep quality and quantity, and the patients’ satisfaction with their ICT. Study design and methodology: Overall, 131 patients with homozygous transfusion-dependent β-thalassemia attending the Thalassemia Units of the University Hospital of Patras (N=81), the Children Hospital “Karamandaneion” of Patras (N=29) and the General Hospital of Agrinio (N=21) between December 2018 and October 2019, participated in the study. All patients provided written informed consent for their participation in the study. Patients were categorized in two groups depending on whether they were receiving deferoxamine alone or in combination with an oral iron chelator (Group 1: n=80), or only an orally administered iron chelator (Group 2: n=51). All patients completed a questionnaire containing among others the 36-item Short Form (SF-36) health survey, the MOS-Sleep Scale, and the Satisfaction with Iron Chelation Therapy (SICT) questionnaire, assessing patient satisfaction from their therapy. Results: Of the 131 patients 74 were female and 57 male. The median age of the patients at enrollment was 41.0 years. Patients of Group 1 had been diagnosed and had initiated ICT at a younger age (median: 0.9 and 6.0 years, respectively), than those of Group 2 (median: 2.0 and 10.0 years, respectively). However, the two groups did not significantly differ in terms of duration of ICT until their enrollment in the study, age at the time of completing the questionnaires, gender, marital status, and employment status. At enrollment, 85.5% of patients of the overall population, 86.2% of those in Group 1 and 84.4% of those in Group 2, were suffering from at least one complication related to β-thalassemia and its treatment. The median SF-36 physical component summary (PCS) and mental component summary (MCS) scores were 76.3 and 75.7 among Group 1 patients and 76.9 and 74.5 among Group 2 patients, not differing between the two groups. In multivariable linear regression analysis, patients younger than 40 years were estimated to have a 16.1-point higher PCS (p=0.003) and a 13.2-point higher MCS (p=0.005) score, than those who were 40 years or older. In addition, patients, whose ICT included deferasirox were estimated to have an 11.4-point higher MCS score, than patients not receiving deferasirox (borderline non-significance; p=0.051), and higher SF-36 Bodily Pain domain score (mean score: 81.3 versus 71.6; p=0.050). In their majority, Group 1 (84.6%) and Group 2 (92.9%) patients reported preferring the oral route of ICT administration. Moreover, Group 1 versus Group 2 patients reported greater perceived effectiveness of their ICT (median scores: 4.3 versus 4.2; p=0.039). Nonetheless, patients receiving ICT containing versus not containing deferasirox reported higher acceptance (median scores: 4.0 versus 3.6; p=0.038) and greater satisfaction with the burden of their ICT (median scores: 4.4 versus 3.9; p=0.033). Finally, Group 1 patients reported higher sleep adequacy (p=0.037) and better overall sleep quality and quantity (p=0.022) than Group 2 patients. Conclusions: Patients with transfusion-dependent β-thalassemia in their majority prefer the oral route of ICT administration, are more accepting of and more satisfied from the burden of deferasirox-containing ICT, although in our sample, patients receiving parenteral ICT reported better sleep quality and quantity and higher satisfaction from the effectiveness of treatment. Therefore, it seems important to individualize the ICT based on the individual’s needs and preferences in order to maximize the clinical benefit.

Η μελέτη αυτή είχε ως κύριο στόχο να εξετάσει την ποιότητα ζωής ασθενών με ομόζυγο β-θαλασσαιμία στη Δυτική Ελλάδα ανάλογα με το σχήμα θεραπείας αποσιδήρωσης που ελάμβαναν. Επιπλέον, μεταξύ άλλων, αποσκοπούσε στην αποτύπωση της ποιότητας και επάρκειας του ύπνου και την ικανοποίηση των ασθενών από την θεραπεία αποσιδήρωσης που ελάμβαναν. Σχεδιασμός και μεθοδολογία: Στη μελέτη συμμετείχαν 131 ασθενείς με ομόζυγο μεταγγισιοεξαρτώμενη β-μεσογειακή αναιμία που παρακολουθούνταν από ιατρούς στις Μονάδες Μεσογειακής Αναιμίας του Πανεπιστημιακού Γενικού Νοσοκομείου Πατρών (Ν=81), του Νοσοκομείου Παίδων «Καραμανδάνειο» της Πάτρας (Ν=29), και του Γενικού Νοσοκομείου Αγρινίου (Ν=21), στο χρονικό διάστημα μεταξύ Δεκεμβρίου 2018 και Οκτωβρίου 2019. Όλοι οι συμμετέχοντες παρείχαν γραπτή συγκατάθεση για τη συμμετοχή τους στη μελέτη. Οι ασθενείς κατηγοριοποιήθηκαν σε δύο ομάδες ανάλογα με το εάν ελάμβαναν δεσφερριοξαμίνη μόνη της ή σε συνδυασμό με από του στόματος θεραπεία αποσιδήρωσης (Ομάδα 1: Ν=80), ή μόνο από του στόματος χορηγούμενη θεραπεία αποσιδήρωσης (Ομάδα 2: Ν=51). Όλοι οι συμμετέχοντες συμπλήρωσαν ένα ερωτηματολόγιο που περιελάμβανε μεταξύ άλλων το ερωτηματολόγιο εκτίμησης της υγείας Short Form-36 (SF-36), την κλίμακα ύπνου MOS-Sleep Scale, και το ερωτηματολόγιο SICT (Satisfaction from Iron Chelation Therapy) εκτίμησης της ικανοποίησης των ασθενών από την θεραπεία τους. Αποτελέσματα: Από τους 131 ασθενείς, 74 ήταν γυναίκες και 57 άνδρες. Η διάμεση ηλικία των ασθενών κατά τη συμπλήρωση των ερωτηματολογίων ήταν 41.0 έτη. Οι ασθενείς της Ομάδας 1 είχαν διαγνωστεί και είχαν ξεκινήσει θεραπεία αποσιδήρωσης σε νεότερη ηλικία (διάμεσος: 0.9 και 6.0 έτη, αντίστοιχα), από εκείνους της Ομάδας 2 (διάμεσος: 2.0 και 10.0 έτη, αντίστοιχα). Ωστόσο, οι δύο ομάδες δεν διέφεραν σημαντικά όσον αφορά στη διάρκεια της θεραπείας αποσιδήρωσης μέχρι την ένταξή τους στη μελέτη, στην ηλικία τους κατά τη στιγμή της συμπλήρωση των ερωτηματολογίων, στο φύλο, στην οικογενειακή κατάσταση, και στην απασχόληση. Κατά την ένταξή στη μελέτη, 85.5% των ασθενών του συνολικού πληθυσμού, 86.2% εκείνων στην Ομάδα 1 και 84.4% αυτών στην Ομάδα 2, είχαν τουλάχιστον μία σχετιζόμενη με τη β-θαλασσαιμία και τις θεραπείες της επιπλοκή. Οι διάμεσες βαθμολογίες της Φυσικής Υγείας (PCS) και της Ψυχικής Υγείας (MCS) του SF-36 των ασθενών της Ομάδας 1 ήταν 76.3 και 75.7, ενώ ήταν 76.9 και 74.5 στους ασθενείς της Ομάδας 2, χωρίς να διαφέρουν μεταξύ των δύο ομάδων. Σε μοντέλο πολλαπλής γραμμικής παλινδρόμησης, οι ασθενείς ηλικίας κάτω των 40 ετών εκτιμήθηκε να έχουν 16.1 βαθμούς υψηλότερη βαθμολογία PCS (p=0.003) και 13.2 βαθμούς υψηλότερη βαθμολογία MCS (p=0.005), από αυτούς που ήταν 40 ετών και άνω. Επιπλέον, οι ασθενείς, των οποίων η χηλική θεραπεία περιελάμβανε δεφερασιρόξη, εκτιμήθηκε ότι είχαν βαθμολογία ΜCS υψηλότερη κατά 11.4 μονάδες, σε σύγκριση με τους ασθενείς που δεν ελάμβαναν δεφερασιρόξη (οριακά μη στατιστικώς σημαντική διαφορά, p=0.051), καθώς και υψηλότερη βαθμολογία της κλίμακας SF-36 Σωματικός Πόνος (μέση βαθμολογία: 81.3 έναντι 71.6, p=0.050). Στην πλειοψηφία τους, οι ασθενείς των Ομάδων 1 (84.6%) και 2 (92.9%) ανέφεραν ότι προτιμούν την από του στόματος χορήγηση χηλικού παράγοντα. Επιπλέον, οι ασθενείς της Ομάδας 1 έναντι της Ομάδας 2 ανέφεραν μεγαλύτερη εκτιμώμενη αποτελεσματικότητα της θεραπείας αποσιδήρωσής τους (μέση βαθμολογία: 4.3 έναντι 4.2, p=0.039). Εντούτοις, οι ασθενείς που ελάμβαναν θεραπεία αποσιδήρωσης περιέχουσας έναντι μη περιέχουσας δεφερασιρόξης ανέφεραν υψηλότερη αποδοχή (μέση βαθμολογία: 4.0 έναντι 3.6, p=0.038) και μεγαλύτερη ικανοποίηση από το φορτίο της θεραπείας τους (μέση βαθμολογία: 4.4 έναντι 3.9, p=0.033). Τέλος, οι ασθενείς της Ομάδας 1 ανέφεραν υψηλότερη επάρκεια ύπνου (p=0.037) και καλύτερη συνολική ποιότητα και ποσότητα ύπνου (p=0.022), σε σύγκριση με τους ασθενείς της Ομάδας 2. Συμπεράσματα: Οι ασθενείς με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία στην πλειοψηφία τους προτιμούν τη στοματική οδό χορήγησης θεραπείας αποσιδήρωσης και τυγχάνουν υψηλότερης αποδοχής θεραπείας αποσιδήρωσης περιέχουσας δεφερασιρόξης, υπό την οποία δηλώνουν χαμηλότερη επιβάρυνση από τη θεραπεία, παρά το γεγονός ότι στο δείγμα μας, οι ασθενείς που ελάμβαναν παρεντερικά χορηγούμενο χηλικό παράγοντα ανέφεραν καλύτερη ποιότητα και ποσότητα ύπνου και μεγαλύτερη ικανοποίηση από την αποτελεσματικότητα της θεραπείας. Επομένως, φαίνεται σημαντικό να εξατομικεύεται η θεραπεία αποσιδήρωσης με χηλικούς παράγοντες με βάση τις ανάγκες και τις προτιμήσεις του ασθενούς, προκειμένου να μεγιστοποιηθεί το κλινικό όφελος.