Inclusion of real-world evidence in network meta-analysis

Abstract

This doctoral thesis investigates the incorporation of real-world evidence, and particularly single-arm studies, into evidence synthesis and network meta-analysis. Although randomized controlled trials remain the gold standard for comparative effectiveness research, single-arm studies are increasingly used in areas such as oncology and rare diseases, where randomized evidence is often unavailable or infeasible. The thesis consists of three main projects. The first presents a scoping review of statistical methodologies for absolute benefit-risk assessment based on single-arm studies. The second reviews statistical methods for incorporating single-arm studies into pairwise and network meta-analysis. The third presents a simulation study evaluating population-adjustment methods, particularly Matching-Adjusted Indirect Comparison (MAIC) and Simulated Treatment Comparison (STC), for incorporating individual participant data from single-arm studies into network meta-analysis. Overall, this thesis contributes to the methodological development of evidence synthesis and provides practical guidance for incorporating real-world evidence into comparative effectiveness research and Health Technology Assessment.

Η παρούσα διδακτορική διατριβή πραγματεύεται την ενσωμάτωση δεδομένων πραγματικού κόσμου και ειδικότερα μελετών χωρίς ομάδα ελέγχου στη μετα-ανάλυση και στη μετα-ανάλυση δικτύου. Παρότι οι τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές αποτελούν το πρότυπο για την εκτίμηση της αποτελεσματικότητας των θεραπευτικών παρεμβάσεων, οι single-arm μελέτες χρησιμοποιούνται ολοένα και συχνότερα σε πεδία όπως η ογκολογία και τα σπάνια νοσήματα. Η διατριβή αποτελείται από τρία βασικά μέρη. Το πρώτο αφορά scoping review για μεθόδους απόλυτης αξιολόγησης οφέλους-κινδύνου βάσει single-arm μελετών. Το δεύτερο εξετάζει μεθόδους ενσωμάτωσης single-arm studies στη μετα-ανάλυση και στη μετα-ανάλυση δικτύου. Το τρίτο περιλαμβάνει μελέτη προσομοίωσης για την αξιολόγηση population-adjustment μεθόδων, όπως MAIC και STC. Η διατριβή συμβάλλει στη μεθοδολογική ανάπτυξη της σύνθεσης επιστημονικών δεδομένων και παρέχει χρήσιμες κατευθύνσεις για την αξιοποίηση real-world evidence στη συγκριτική αξιολόγηση θεραπευτικών παρεμβάσεων.